Poliangeita Microscopică (PAM)

Prezentare Generală

Ce este poliangeita microscopică (PAM)?

Poliangeita microscopică (PAM) este o boală rară. Este rezultatul inflamației vaselor de sânge (vasculită), care poate deteriora sistemele de organe. Zonele cel mai frecvent afectate de PAM includ:

• Rinichii.
• Plămânii.
• Nervii.
• Pielea.
• Articulațiile.

PAM împărtășește caracteristici comune cu o altă formă de vasculită numită granulomatoză cu poliangeită (GPA, numită anterior granulomatoza Wegener). Tratamentele pentru aceste boli sunt similare.

Ce este vasculita?

Vasculita este inflamația vaselor de sânge. Când este inflamat, vasul de sânge poate deveni slăbit și se poate întinde, formând un anevrism. Sau poate deveni atât de subțire încât se rupe, rezultând sângerări în țesut.

Vasculita poate provoca, de asemenea, îngustarea vaselor de sânge până la punctul de închidere completă a vasului. Acest lucru poate provoca deteriorarea organelor din cauza pierderii oxigenului și a nutrienților care erau furnizați de sânge. PAM afectează vasele de sânge mici și mijlocii.

Cine este afectat de poliangeita microscopică (PAM)?

PAM este foarte rară (afectează aproximativ 13 până la 19 persoane dintr-un milion). Poate apărea la persoane de toate vârstele și pare să afecteze bărbații și femeile în mod egal.

Simptome și Cauze

Ce cauzează poliangeita microscopică (PAM)?

Cauza PAM este necunoscută. PAM nu este o formă de cancer, nu este contagioasă și de obicei nu apare în cadrul familiilor. Cercetările sugerează cu tărie că sistemul imunitar joacă un rol critic în PAM, deoarece sistemul imunitar provoacă inflamația și deteriorarea vaselor de sânge și a țesuturilor.

Care sunt simptomele și semnele poliangeitei microscopice (PAM)?

Deoarece pot fi implicate multe sisteme de organe diferite, o gamă largă de simptome și semne sunt posibile în PAM.

Persoanele care au PAM se pot simți, în general, rău și obosite, pot avea febră sau pierderea poftei de mâncare și a greutății. De obicei, au și simptome legate de zonele de implicare, cum ar fi erupții cutanate, dureri musculare și/sau articulare.

Când PAM afectează plămânii, pot avea dificultăți de respirație sau pot expectora sânge. PAM care afectează nervii poate provoca o senzație anormală, urmată de amorțeală sau pierderea forței. Orice combinație a acestor simptome poate fi prezentă.

Boala renală cauzată de PAM adesea nu produce simptome. Inflamația rinichilor poate să nu fie evidentă pentru pacient până când rinichii încep să nu mai funcționeze. Prin urmare, este foarte important ca furnizorul de servicii medicale, atunci când se confruntă cu orice formă de vasculită, să examineze întotdeauna urina.

Diagnostic și Teste

Cum este diagnosticată poliangeita microscopică (PAM)?

Suspiciunea de PAM se bazează pe informațiile colectate dintr-o varietate de surse, inclusiv:

• Istoricul medical pentru a căuta prezența simptomelor PAM.
• Examen fizic pentru a detecta locurile de implicare a organelor și pentru a exclude alte boli care pot avea un aspect similar.
• Analize de sânge pentru a căuta locuri de implicare a organelor și testarea anticorpilor citoplasmatici antineutrofile (ANCA).
• Analiza urinei pentru a detecta proteine excesive sau prezența globulelor roșii.
• Teste imagistice, cum ar fi raze X, tomografie computerizată (CT) sau scanări prin rezonanță magnetică (RM), care pot arăta anomalii în zonele afectate, cum ar fi plămânii.

Un test de sânge pozitiv pentru ANCA poate susține un diagnostic suspectat de PAM. Cu toate acestea, testul de sânge nu dovedește singur diagnosticul de PAM și nu determină activitatea bolii.

Odată ce se suspectează diagnosticul de PAM, se efectuează adesea o biopsie (eșantion de țesut) a unei zone afectate pentru a încerca să confirme prezența vasculitei. Biopsiile sunt recomandate numai pentru locurile de organe în care există constatări anormale prezente prin examinare, teste de laborator sau imagistică.

Management și Tratament

Cum este tratată poliangeita microscopică (PAM)?

Medicamentele care suprimă sistemul imunitar formează baza tratamentului pentru PAM. Există o varietate de medicamente imunosupresoare care sunt utilizate în PAM, fiecare dintre acestea având efecte secundare individuale.

Persoanele cu PAM care au implicare critică a sistemului de organe sunt, în general, tratate cu corticosteroizi combinați cu un alt medicament imunosupresor, cum ar fi ciclofosfamida sau rituximab. La pacienții care au PAM mai puțin severă, se pot utiliza mai întâi corticosteroizi și metotrexat.

Scopul tratamentului este de a opri toate leziunile care se întâmplă ca urmare a PAM. Dacă activitatea bolii poate fi complet "oprită", aceasta se numește "remisie". Odată ce este evident că boala se ameliorează, medicii reduc lent doza de corticosteroizi și, în cele din urmă, speră să o întrerupă complet.

Când se utilizează ciclofosfamida, aceasta este administrată numai până la momentul remisiunii (de obicei în jur de trei până la șase luni). După aceasta, este trecut la un alt agent imunosupresor, cum ar fi metotrexatul, azatioprina sau micofenolatul mofetil pentru a menține remisia.

Durata tratamentului cu medicamentul imunosupresor de întreținere poate fi diferită de la o persoană la alta. În majoritatea cazurilor, acesta este administrat timp de minimum unu până la doi ani înainte de a se lua în considerare reducerea lentă a dozei spre întrerupere.

Toate aceste medicamente sunt, de asemenea, utilizate pentru a trata alte afecțiuni medicale. Azatioprina și micofenolatul mofetil sunt utilizate pentru a preveni respingerea transplantului de organe. Metotrexatul este utilizat pentru a trata poliartrita reumatoidă și psoriazisul. Atât ciclofosfamida, cât și metotrexatul sunt administrate în doze mari ca tratament pentru anumite tipuri de cancer și sunt uneori denumite chimioterapie. În tratamentul cancerului, aceste medicamente acționează prin uciderea sau încetinirea creșterii celulelor canceroase care se multiplică rapid.

Cu toate acestea, în vasculită, aceste medicamente sunt administrate în doze de 10 până la 100 de ori mai mici decât cele utilizate pentru a trata cancerul. Sarcina lor principală este de a influența comportamentul sistemului imunitar într-un mod care să ducă la imunosupresie. Rituximabul aparține unei clase de medicamente numite agenți biologici care vizează un anumit element al sistemului imunitar. Studii recente au descoperit că rituximabul a fost la fel de eficient ca ciclofosfamida pentru tratarea PAM severe active.

Deoarece aceste medicamente suprimă sistemul imunitar, există un risc crescut de a dezvolta infecții grave. Fiecare medicament imunosupresor are, de asemenea, propriul set de efecte secundare potențiale. Monitorizarea efectelor secundare ale tuturor acestor medicamente este esențială pentru a preveni sau minimiza apariția lor.

De asemenea, o toleranță inițială la tratament nu este o garanție că toleranța rămâne aceeași în timp. Acest lucru face ca monitorizarea continuă să fie esențială, iar în unele cazuri, monitorizarea efectelor secundare pe termen lung poate fi importantă chiar și după oprirea medicamentului.

Perspectivă / Prognoză

Care este perspectiva pentru pacienții cu poliangeită microscopică (PAM)?

Deoarece PAM este rară, statisticile exacte privind rezultatele generale sunt aproximative. În medie, după cinci ani de boală, mai mult de 80% dintre persoane au supraviețuit efectelor PAM. Rezultatul este puternic legat de severitatea bolii. Deși PAM poate fi o boală progresivă și gravă, multe persoane cu PAM se descurcă extrem de bine.

Leziunile organelor pot fi minimizate prin începerea tratamentului precoce, urmată de o monitorizare atentă. Chiar și persoanele cu cea mai severă PAM pot obține remisia atunci când sunt tratate prompt și urmărite îndeaproape.

După obținerea remisiunii, este posibil ca PAM să reapară (adesea denumită "recădere"). Recăderile apar la aproximativ 50% dintre persoanele cu PAM. Astfel de recăderi pot fi similare cu ceea ce a experimentat persoana la momentul diagnosticului sau pot fi diferite.

Șansa unei recăderi severe poate fi redusă prin raportarea imediată a oricăror simptome noi către medic, îngrijire de urmărire regulată și monitorizare continuă cu teste de laborator și imagistică. Abordarea tratamentului pentru recăderi este similară cu cea a unei boli nou diagnosticate. Obținerea remisiunii din nou este posibilă pentru majoritatea persoanelor cu PAM.

Întrebări frecvente

• PAM este o boală ereditară? Nu, PAM nu este considerată o boală ereditară și de obicei nu apare în familii.
• Cât de des trebuie să merg la control dacă am PAM? Frecvența controalelor depinde de stadiul bolii și de tratamentul urmat. Medicul specialist va stabili un program adecvat.
• Există un tratament curativ pentru PAM? Deși nu există un tratament curativ definitiv, tratamentele disponibile pot induce remisia bolii și menține calitatea vieții.

Pentru informații suplimentare și un plan de tratament personalizat, vă recomandăm să consultați un medic specialist.